摘要：TI12主要療效評價達到研究預設要求；全部30例患者均已實現脫離輸血依賴
上海2026年8月25日 /美通社/ -- 邦耀生物今日宣布，公司自主研發的基因編輯造血干細胞療法BRL-101的關鍵性臨床研究取得重要進展。該研究是獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）同意的用于治療輸血依賴型β-地中海貧血（Transfusion-dependent β-thalassemia，TDT）的關鍵性（pivotal）臨床試驗。根據截至2026年8月20日的數據，達到連續12個月脫離輸血依賴（Transfusion independence for 12 months，TI12）的患者比例已滿足研究預設的主要療效終點要求。
BRL-101關鍵性臨床研究達到預設的主要療效終點
本研究共30例TDT患者完成給藥。全部30例患者均已實現脫離輸血依賴；截至2026年8月20日數據截止日，全部30例患者均處于脫離輸血依賴狀態，無需接受紅細胞輸注。所有患者仍將按照研究方案繼續完成后續隨訪，以進一步評價療效持久性、長期安全性及其他臨床指標。
關鍵性臨床驗證取得重要進展
輸血依賴型β-地中海貧血是一種嚴重的遺傳性血液疾病。由于β-珠蛋白生成異常，患者通常需要長期規律接受紅細胞輸注，并面臨鐵過載及相關心臟、肝臟、內分泌等多系統并發癥和長期疾病負擔。
BRL-101是一款基于基因編輯技術開發的自體造血干細胞療法，通過對患者自身造血干細胞中的關鍵調控區域進行基因編輯，促進胎兒血紅蛋白（HbF）重新表達，從而改善患者自身的有效造血能力，旨在通過一次性治療幫助TDT患者實現長期脫離輸血依賴。
對于TDT基因治療而言，實現脫離輸血依賴是重要的臨床目標，而這一臨床獲益能否長期、穩定地持續，則是評價一次性治療長期價值的關鍵。
與全球已上市的病毒載體類地貧基因編輯療法相比，BRL-101的一大核心優勢在于采用了非病毒載體的基因編輯技術，相較傳統的病毒載體基因療法，非病毒遞送方式消除了病毒在體內整合帶來的潛在致瘤風險。非病毒載體技術的應用，使BRL-101在保證高效編輯效率的同時，與病毒載體產品相比有望實現更高水平的安全保障，為患者提供更可靠的基因治療選擇。
本次關鍵性研究達到預設主要療效終點，標志著BRL-101的臨床證據進一步從早期患者中的概念驗證和長期隨訪，拓展至更大樣本量的系統性關鍵臨床驗證，為BRL-101后續注冊申報提供了重要臨床依據。
BRL-101同時已積累長期人體隨訪證據。2020年接受BRL-101治療的首批兩名兒童TDT患者目前均已持續六年脫離輸血依賴，其中全球首例接受BRL-101治療的β?/β?型TDT患兒在六周年隨訪時血紅蛋白水平約為142 g/L，生長發育及日常生活情況良好。六年長期隨訪結果與此次關鍵性臨床研究進展，共同支持BRL-101不斷積累的長期、系統性臨床證據。
持續推進長期隨訪及注冊申報
關鍵性研究達到預設主要療效終點，是BRL-101臨床開發過程中的重要里程碑。對于一次性基因編輯造血干細胞療法，長期隨訪對于持續評價療效持久性和長期安全性仍具有重要意義。
邦耀生物將繼續按照研究方案完成所有患者的后續隨訪，持續評價脫離輸血依賴的持久性、血紅蛋白水平、造血功能以及長期安全性等臨床指標。隨著相關數據進一步成熟并完成完整統計分析，公司將擇機公布完整臨床研究結果，并積極推進BRL-101后續注冊申報相關準備工作。
邦耀生物CEO向宇博士
邦耀生物CEO向宇博士表示：
"BRL-101關鍵性臨床研究達到預設主要療效終點，是項目開發過程中一個非常重要的里程碑。從六年前首批患者接受治療并獲得持續的長期獲益，到最近30例關鍵性臨床研究的患者的系統性臨床驗證，我們看到BRL-101的臨床證據正在從早期突破不斷走向更加系統和完整。"
"對于地貧患者而言，我們不僅關注治療后能否脫離輸血，更關注這種獲益能否長期持續，患者能否建立穩定而充分的自主造血能力，并真正回歸正常的學習、工作和生活。此次TI12主要療效評價達到研究預設要求，為BRL-101的長期臨床價值提供了進一步的重要證據。"
"隨著公司進入新的發展階段，新的管理團隊將繼續堅持以患者安全和高質量臨床證據為首要原則，嚴格推進患者長期隨訪、注冊申報、質量體系和產業化準備，并積極探索全球合作機會。 "
關于"邦耀生物"
邦耀生物是一家平臺型生物科技公司，專注于基因及細胞療法的研究、開發及臨床應用。憑借在基因編輯技術方面的實力及六大模塊化平臺的組合，我們自主開發了完整的產品管線，已涵蓋遺傳性疾病、自身免疫性疾病、血液系統惡性腫瘤及實體瘤等領域的創新治療解決方案。該等領域均存在重大醫療需求，但目前尚無有效的解決方案，因此具有廣闊的市場潛力。自成立以來，邦耀生物已從建立核心技術平臺及研究能力發展到推進在研產品進入商業化階段。
前瞻性聲明
本新聞稿包含涉及公司未來研發計劃、臨床開發、注冊申報及商業化發展的前瞻性陳述。相關陳述基于公司目前掌握的信息和判斷，實際結果可能因臨床研究、監管審評、生產制造及其他因素而存在差異。BRL-101目前仍處于臨床研究階段，尚未獲得上市批準，其安全性和有效性仍需經過監管機構審評確認。本新聞稿不構成任何藥品推廣或投資建議。
