為中國首個獲 FDA IND 許可的經基因編輯修飾的 iPSC 來源免疫細胞治療產品
杭州、北京和香港2026年8月14日 /美通社/ -- 杭州濟元基因科技有限公司（以下簡稱"濟元基因" ）今日宣布，其自主研發的用于治療急性髓系白血病（AML）通用現貨型免疫細胞治療產品 CG101 注射液，已正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）新藥臨床試驗申請（ IND）許可，獲準開展多中心 I 期臨床研究。此次 IND 許可的生效，是 CG101由臨床前開發邁向臨床開發的重要里程碑，也標志著濟元基因通用現貨型細胞治療平臺正式進入全球臨床開發新階段。
CG101 注射液是一款來源于人誘導多能干細胞（iPSC）的通用現貨型免疫細胞治療產品。通過精準基因編輯，CG101 被賦予增強的免疫活性 、定向趨化遷移 、增強腫瘤組織浸潤與保留和改善免疫抑制微環境的能力，從而具備更強的抗腫瘤活性與免疫持續功效。公司已建立涵蓋單克隆細胞株篩選、iPSC 定向分化及全懸浮 3D 分化與擴增的全流程工藝平臺，并在符合 FDA 及 NMPA 標準的 GMP 體系下完成主細胞庫和工作細胞庫的建設，實現了免疫細胞制劑的穩定、高效及規模化生產，能夠有力支持國際多中心注冊臨床研究與早期商業化需求。
與未經基因修飾的 iPSC 來源細胞產品相比，經基因編輯修飾的 iPSC 細胞治療產品在細胞株構建、單克隆篩選、遺傳穩定性、基因編輯特異性、生物安全性及長期風險評價等方面具有更高的技術復雜度與開發難度。CG101 獲得 FDA IND 許可，在中國相關技術領域具有開創性意義，也充分彰顯了濟元基因在全球細胞治療創新賽道上的競爭實力。
濟元基因創始人兼首席執行官 Ken Ren 博士表示："CG101 注射液獲得美國 FDA IND許可，是對我們堅持源頭創新與技術深耕的高度認可。作為中國首個在該領域獲得FDA IND 許可的基因編輯 iPSC 來源通用現貨型免疫細胞治療產品，CG101 承載著我們研發團隊多年的技術積累，也承載著患者對創新療法的殷切期待。此次 IND 生效，也進一步驗證了濟元基因將 iPSC 基因工程、單克隆細胞株構建、規模化分化制造及系統性安全評價整合為臨床級細胞藥物開發平臺的能力。該平臺不僅可用于開發工程化免疫細胞，更驗證了平臺的臨床轉化能力和國際注冊開發能力，具備向下一代 iPSC 來源再生醫學產品拓展的潛力。我們將持續專注于通用現貨型細胞治療產品的全球開發，致力于為腫瘤、自身免疫病與再生醫學疾病患者提供更加安全、有效、便捷和可及的臨床解決方案，并加速推進國際臨床研究進程，力爭早日惠及患者。"
