AI驅動"一藥多效"新選擇，用于眼科疾病和炎癥性疾病治療，以及衰老干預
上海2026年8月6日 /美通社/ -- 臨床階段生成式人工智能（AI）驅動的藥物研發公司英矽智能（Insilico Medicine；HKEX: 3696）今日宣布提名由 AI 賦能的潛在"全球首創" Target Y 抑制劑ISM9077為臨床前候選化合物（PCC），用于治療干性年齡相關性黃斑變性（干性 AMD）、葡萄膜炎和干眼癥等眼科疾病。ISM9077是英矽智能自 2021 年以來提名的第 32 款 PCC，在臨床前實驗中表現出跨物種的強效抑制活性、優異的靶組織暴露量與滲透性，以及良好的安全性。
此外，該分子的創新作用機制能夠有效調控病理狀態下的炎癥反應，從而支持其向更廣泛的治療領域拓展。這不僅涵蓋與慢性炎癥密切相關的復雜衰老生物學過程，還包括神經退行性疾病、炎癥性腸病（IBD）、心血管疾病、代謝功能障礙相關性脂肪肝炎（MASH）、肥胖等多種炎癥相關疾病。
英矽智能提名潛在“全球首創” Target Y 抑制劑ISM9077為臨床前候選化合物
英矽智能創始人、首席執行官兼首席商務官 Alex Zhavoronkov 博士表示："ISM9077 是我們自 2021 年以來提名的第 32 款 PCC，再次驗證了生成式 AI 規模化賦能新藥研發的超高效率。該候選藥物具有創新的靶點機制、從頭設計的全新分子結構，以及開發滴眼液劑型的新制劑潛力，不僅有望為數以百萬計面臨致盲風險的眼科疾病患者提供無創、高效的治療選擇，更進一步深化了英矽智能同時靶向疾病治療和衰老干預的雙效研發戰略。考慮到Target Y 在衰老以及多種老齡化相關疾病的生物機制中發揮關鍵作用，我們期待通過調控Target Y真正延長健康壽命。"
近期行業研究顯示，2025 年全球眼科疾病市場規模已突破 400 億美元，預計到 2034 年將增長至 715.8 億美元。在眾多與炎癥相關的眼部疾病中，僅葡萄膜炎一類就導致了美國超過 10% 的嚴重視力殘疾。鑒于目前臨床上有效的治療手段仍然有限，行業一直在積極探索創新解決方案，并致力于開發創新給藥方式、優化生物利用度。
為解決這一未竟臨床需求，英矽智能研發團隊依托自主研發的生成式化學平臺 Chemistry42，采用基于結構藥物設計（SBDD）策略，展開創新抑制劑的篩選與開發。團隊利用內部解析的共晶結構，明確了靶點結合口袋的精細結構，隨后調用 Chemistry42 內置的生成式模型進行從頭設計，同步對藥效團匹配度、類藥性、三維空間構象及結構新穎性進行多維度優化。
隨后，團隊構建 AI 驅動的靶點專精模型，對分子的生物活性進行預測，實現了候選化合物的快速篩選與優先級排序。經過多輪評估與結構優化，ISM9077脫穎而出，該分子擁有 AI 驅動生成的全新結構，且專利風險極低，其獨特作用機制已獲得晶體學數據驗證。
英矽智能聯合首席執行官兼首席科學官任峰博士表示："現有眼科療法在安全性和毒副作用、臨床療效和患者依從性之間仍難以取得理想平衡，市場急需創新的治療手段。ISM9077 通過 AI 驅動的分子結構設計克服了這些局限，不僅實現了卓越的靶組織暴露量，還具備開發為滴眼液劑型的良好潛力。干性 AMD 是導致老年人不可逆中心視力喪失的主要原因之一，ISM9077 在治療性研究及食蟹猴模型中取得的積極療效，首次從更接近人體病理機制的層面驗證了 Target Y 靶點在干性 AMD 中的治療價值。我們期待基于現有的積極數據，加速推動這一AI賦能的候選藥物進入后續臨床轉化。"
在臨床前藥效研究中，無論通過口服還是局部滴眼給藥，ISM9077 在多種眼科疾病模型中均展現出強勁的體內療效。同時，該化合物不僅擁有優異的視網膜組織暴露量，其良好的透膜滲透性也為未來開發滴眼液劑型提供了有力支撐。此外，ISM9077 還具備由寬安全窗保障的卓越安全性，以及切實可行的制劑開發前景。
在干性AMD模型中，ISM9077顯著改善視網膜結構完整性和視覺功能。在部分關鍵評價指標上，其展現出可達已上市治療方案約三倍的療效，同時展現出更優的組織病理學改善效果。
在干性AMD模型中，ISM9077顯著改善視網膜結構完整性和視覺功能。
此外，ISM9077還在多個獨立葡萄膜炎模型中顯著減輕眼底炎癥、抑制炎癥因子釋放并恢復視網膜功能；在干眼模型中則提升淚液分泌、緩解角膜炎癥，同時起效快速，其療效優于當前標準治療藥物環孢素A。相關研究結果支撐Target Y成為覆蓋多種炎癥性和退行性眼病的關鍵治療靶點。
ISM9077還在多個獨立葡萄膜炎模型中顯著減輕眼底炎癥、抑制炎癥因子釋放并恢復視網膜功能；在干眼模型中則提升淚液分泌、緩解角膜炎癥，同時起效快速，其療效優于當前標準治療藥物環孢素A。
作為一家 AI 驅動的生物科技公司，英矽智能正通過其先進的 AI 與自動化平臺重新定義臨床前藥物開發效率，為行業樹立新標準。與傳統早期藥物發現通常需要 2.5 至 4 年時間相比， 英矽智能將項目從立項推進至臨床前候選化合物提名階段平均僅需 12 至 18 個月，且每個項目僅需合成并測試 60 至 200 個分子。自 2021 年以來，公司已提名 32 個臨床前候選化合物，其中 13 個已獲得 IND 批件。
在不斷拓展其技術在藥物研發和生命科學研究中實際應用的同時，英矽智能也在持續提升其 AI 平臺的性能。依托其訓練平臺積累的豐富經驗和數據，公司提煉出數千項基準測試，并將其整合進 MMAI Gym。作為科學 AI 的"訓練器"和"基準平臺"，MMAI Gym 能夠幫助機構訓練具備領域特定推理能力的模型，并對其在真實世界任務中的表現進行嚴格評估，從而推動邁向"制藥超級智能"的進程。迄今為止，Human Longevity 和 Liquid AI 已與英矽智能達成合作，成為 MMAI Gym 的合作伙伴。
關于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術，加速藥物發現并推動生命科學領域的創新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領域提供創新藥物解決方案。此外，英矽智能持續將Pharma.AI應用拓展到多元化領域，如先進材料、農業、營養產品及獸醫藥物。更多信息，請訪問網站www.insilico.com
