上海2026年9月10日 /美通社/ -- 由生成式人工智能（AI）驅動的臨床階段藥物研發科技公司英矽智能（Insilico Medicine，HKEX：3696）今日宣布，Rentosertib（ISM001-055 / INS018_055）III期臨床試驗（CTR20262475，NCT07687459）已在中國北京協和醫院完成首例患者入組并給藥，同日上海市肺科醫院也完成首例患者入組。
英矽智能于III期臨床研究GENESIS-IPF-3完成Rentosertib首例患者給藥
該項 III 期臨床試驗是一項前瞻性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組研究，旨在系統評估每日一次口服 Rentosertib 持續給藥 52 周的療效與安全性。由中國醫學科學院北京協和醫院徐作軍教授擔任牽頭研究者（Leading PI），中國工程院院士、著名呼吸病學領域專家鐘南山院士，和上海市肺科醫院陳昶院長擔任聯合牽頭研究者（Co-Leading PI）。
作為本研究的首席主要研究者（Leading PI），中國醫學科學院北京協和醫院徐作軍教授表示：" AI發現的這個靶點TNIK，之前從未與纖維化建立過關聯。這或許說明AI在復雜疾病的靶點發現方面，正在開辟一條區別于傳統研究范式的路徑。此次首例患者給藥標志著Rentosertib的又一項臨床關鍵進展，在IIa期看到了'逆轉'的趨勢之后，我們需要更大樣本、更長周期的III期臨床驗證。從III期啟動到最終獲批上市，順利的情況下需要三到四年，我們期待Rentosertib能夠達到主要研究終點，順利獲批上市造福患者。"
截至目前，英矽智能已發表多篇經同行審議的學術論文記錄了 Rentosertib 從早期靶點識別到 IIa 期臨床研究的研發歷程。2024年，《自然?生物技術》刊登的研究闡述了Rentosertib 由 AI 驅動的早期發現過程；2025年，《自然?醫學》刊登的研究介紹Rentosertib 用于IPF治療的 IIa 期臨床試驗結果，該試驗達到了主要安全性終點，并展示出令人鼓舞的劑量依賴性的療效趨勢；2026年，《自然?生物技術》發表的進一步研究，六大獨立衰老時鐘模型一致顯示，與安慰劑組相比，接受 Rentosertib 治療的患者生物學年齡有所降低。
英矽智能非腫瘤臨床開發高級副總裁 Carol Satler 博士表示："我相信 Rentosertib 將為特發性肺纖維化（IPF）領域的患者治療帶來變革，而 AI 以更快的速度和更低的成本實現了這一突破，這將在未來的藥物研發中產生深遠影響。隨著首例患者給藥，我們希望能看到真實世界中的改善效果，進一步驗證在 II 期臨床中觀察到的積極信號，并共同見證一款新藥從概念到潛在患者獲益的高效推進進程。"
近期，憑借其 AI 平臺與管線資產在全球范圍內獲得的廣泛認可，英矽智能宣布 2026 年上半年實現總收入約 1.06 億美元，同比增長 287%；同時實現經調整凈利潤超 5100 萬美元，迎來上市以來首個盈利的半年度。這一財務里程碑主要得益于公司與全球頂尖伙伴達成的一系列對外授權、聯合開發及研發合作，涵蓋禮來（Eli Lilly）、施維雅（Servier）、武田（Takeda）、SK Biopharmaceuticals、齊魯制藥、衡泰生物、康哲藥業（CMS）及元羿生物（Tenacia）等知名藥企。截至最新數據，英矽智能在 2026 年內披露的簽約合作總額已達約 73 億美元，推動公司自 2021 年以來的累計簽約合作總額躍升至近 110 億美元。
在 AI 驅動的研發方面，英矽智能在2026年前9個月內提名了 9 個臨床前候選化合物（PCC），刷新了公司年度管線產出的歷史紀錄；同時在其自研與合作管線中順利達成了 8 個臨床里程碑。領跑這些研發進展的是Rentosertib (ISM001-055)，作為全球首個完全由生成式 AI 賦能研發的潛在全球首創（First-in-class）候選藥物，rentosertib 目前已正式進入用于治療特發性肺纖維化（IPF）的 III 期臨床試驗階段，邁出了走向臨床驗證與商業化落地的關鍵一步。
此外，英矽智能于7月發布業界首個"藥物研發基準評估"測試集，旨在針對基礎模型提供全面性能評估，并于近期宣布推出一系列MMAI Gym for Science 驅動訓練的前沿化學與生物學專家模型，其在 50 多個基準測試任務中展現出了達到 SOTA（業內先進）水平的性能。依托這一全新能力，英矽智能有望驅動規模化創新、探索創新分子實體（New Modality）和多元化適應癥拓展，進一步加速長壽藥物的發現與開發進程。
關于Rentosertib
Rentosertib（ISM001-055）是一種潛在全球首創小分子抑制劑，由英矽智能自有生成式人工智能平臺Pharma.AI賦能發現和開發。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治療IPF的孤兒藥資格認定。2025年5月，Rentosertib經 CDE 公示被納入用于治療IPF的突破性治療品種名單。
Rentosertib 的早期藥物發現與開發僅用 18 個月完成，期間合成并測試的分子數量不到 80 個。在 AI 賦能支持的靶點識別與分子設計研發中，其早期發現階段較傳統藥物研發周期明顯縮短，該 AI 驅動的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于《自然?生物技術》。此外，Rentosertib 在 GENESIS-IPF IIa 期臨床試驗中取得陽性結果，實現了全球首個 AI 驅動藥物發現療效的概念驗證，相關結果已于 2025 年 6 月發表于《自然?醫學》。近期，基于六種不同衰老時鐘的數據分析顯示Rentosertib 展現出逆轉生物學年齡的潛力，相關結果已發表于《自然?生物技術》。
關于IPF
特發性肺纖維化是一種慢性、進行性肺纖維化疾病，以肺功能進行性、不可逆性下降為特征。IPF影響全球約500萬人，預后較差，中位生存期僅為3至4年。目前的治療方法包括抗纖維化藥物等，可以減緩疾病進展但無法停止或逆轉疾病進程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治療方法。
關于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術，加速藥物發現并推動生命科學領域的創新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領域提供創新藥物解決方案。此外，英矽智能持續將Pharma.AI應用拓展到多元化領域，如先進材料、農業、營養產品及獸醫藥物。更多信息，請訪問網站www.insilico.com
