上海2026年7月30日 /美通社/ -- 2026年7月，士澤生物醫藥有限公司（以下簡稱"士澤生物"）宣布，其自主研發的異體通用"現貨型"iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞注射液XS411治療原發性帕金森病的全國多中心注冊II期臨床試驗，已順利完成全部受試者入組。
試驗采用國際上廣泛認可的PROBE盲法評估設計（前瞻性、隨機、開放標簽、盲法終點評估），與傳統單臂開放性設計的臨床研究相比，具有顯著更高等級的循證醫學證據，可在兼顧細胞治療臨床實施特點的同時，通過隨機對照及盲法終點評估進一步提高研究質量，為后續Ⅲ期注冊臨床及上市審批提供更加可靠的療效證據。
國家科技重大專項支撐，國家神經疾病醫學中心牽頭
帕金森病是全球第二大神經退行性疾病，我國患者數量居世界首位。現有療法對中晚期帕金森病療效不理想，并且無法延緩或者逆轉多巴胺能神經元持續退行性病變，缺乏有效的疾病修飾療法。
士澤生物XS411細胞注射液基于iPSC技術路徑，通過將體細胞重編程為誘導多能干細胞，再精準定向分化為高純度多巴胺能神經前體細胞，經立體定向手術移植至患者腦內，旨在實現功能性神經細胞的再生與神經環路重建。該機制有別于傳統對癥治療，是從疾病源頭進行干預的對因治療策略。
此次士澤生物通用型XS411細胞注射液治療帕金森病的注冊臨床II期研究，由國家藥監局正式批準，由國家神經疾病醫學中心 —— 首都醫科大學附屬北京天壇醫院牽頭，國內權威帕金森病專家馮濤教授擔任主要研究者，聯合北京協和醫院、蘇州大學第二附屬醫院、江蘇省人民醫院、四川大學華西醫院等領域權威中心及研究者團隊協同開展。該試驗是國內首個由國家神經疾病醫學中心牽頭、針對原發性帕金森病的iPSC衍生細胞注冊臨床研究。
士澤生物通用型XS411細胞新藥治療帕金森病，獲"創新藥物研發"國家科技重大專項支撐，由士澤生物牽頭并聯合同濟大學、中國食品藥品檢定研究院、首都醫科大學附屬北京天壇醫院、中國醫學科學院北京協和醫院共同承擔。這是我國首個針對通用型iPSC衍生細胞新藥治療帕金森病的國家科技重大專項，該項目正式啟動，標志著我國首次將針對帕金森病的通用型iPSC衍生細胞創新藥納入國家重大科技攻關體系，也標志著我國在重大腦疾病細胞治療領域實現了從原創技術突破、通用型細胞新藥開發、注冊臨床驗證到國家戰略布局的重要跨越。
本項注冊臨床II期研究，已順利完成全部中重度原發性帕金森病受試者入組，項目后續將圍繞臨床功能評價、分子影像學檢查等多個維度開展隨訪評估，系統性驗證XS411細胞移植在帕金森病的臨床治療效果以及長期應用安全性。這類患者長期依賴左旋多巴等藥物，隨病程進展，逐漸出現劑末現象、開關現象、異動癥，現有藥物僅能對癥緩解，無法逆轉多巴胺能神經元持續退行性損傷；XS411細胞替代療法旨在從病因層面補充多巴胺能神經元，填補當前中晚期帕金森臨床未被滿足的治療需求。
差異化壁壘構筑國內領跑與國際化潛力
XS411注射液同時獲得中國NMPA和美國FDA一次性無發補批準開展治療帕金森病注冊臨床試驗。在全球iPSC衍生細胞新藥治療帕金森病為代表的神經系統疾病賽道上，士澤生物已建立起覆蓋全鏈條的競爭優勢。士澤生物專精于神經系統疾病（CNS）新藥開發，聚焦帕金森病、脊髓損傷、漸凍癥等明確存在未滿足臨床需求的重大或危重神經系統疾病領域。公司目前已自主建設及運營>5000平方米的研發中心、B+A級GMP基地及質控中心的完整硬件平臺，自主開發的多項臨床級iPSC衍生細胞新藥的研發管線已完成核心CMC開發、建立了全流程的臨床級制備工藝及質量控制體系，并完成多種GMP級iPSC衍生亞型特化神經前體細胞治療產品的正式注冊臨床批生產，以及多項目多臨床中心的注冊臨床試驗給藥。
士澤生物研發管線，引自沙利文《2026年全球干細胞行業發展藍皮書》
截至目前，士澤生物已累計獲得9項中美藥監局正式批準的通用型細胞治療神經系統疾病的注冊臨床試驗批件，多款核心產品同步處于注冊臨床研究階段，研究質量和進展速度均穩居前列或為全球首款新藥。公司連續6年完成總計逾十億元融資，由峰瑞資本、啟明創投、禮來亞洲基金、紅杉中國、三生制藥、中國國風投基金及蘇產投社保基金等多家知名風險投資機構、產業投資方、國家級及地方戰略性基金領投及多輪持續投資。
加速推進臨床與產業化，力爭國家隊iPSC細胞藥率先上市
牽頭研究者首都醫科大學附屬天壇醫院馮濤主任表示：當前帕金森病缺乏能夠逆轉病程的治療手段，iPSC來源多巴胺能細胞替代療法是全球神經再生醫學最具前景的方向之一。本次II期試驗順利完成入組，將為這款創新療法提供更高等級循證醫學證據，有助于推動全新治療方案早日獲得批準進入臨床應用階段，幫助中晚期帕金森患者減輕癥狀、提升生活質量并改變疾病進程。
士澤生物創始人李翔博士表示：國務院《國民健康"十五五"規劃》將細胞治療列為生物醫藥戰略性前沿方向，XS411細胞新藥治療帕金森病獲國家科技重大專項支持，是國家戰略支持細胞新藥開發及臨床應用的直接體現。此次XS411注射液Ⅱ期臨床試驗完成全部患者入組，既標志著士澤生物通用型iPSC細胞替代療法研發邁入新的關鍵階段，也彰顯了我國iPSC再生醫學向臨床轉化和產業化應用加速前進。未來，士澤生物團隊將繼續全職全情投入，加快創新藥研發和注冊進程，全力推動通用型iPSC細胞治療帕金森病創新藥早日獲批上市，讓源自中國的細胞治療成果惠及國內及全球帕金森病患者。
