諾澤優?（帕西生長激素注射液）三項兒童新適應癥于中國獲批

——拓寬兒童生長障礙治療版圖，為中國患兒提供國際原研長效治療創新選擇

北京2026年9月10日 /美通社/ -- 諾和諾德宣布，其創新長效生長激素諾澤優^®（通用名：帕西生長激素注射液）已于2026年9月8日獲得中國國家藥品監督管理局批準，新增用于治療努南綜合征（NS）相關生長遲緩的2.5歲及以上兒童患者，特發性身材矮小（ISS）的2.5歲及以上兒童患者，出生時為小于胎齡兒（SGA）且2歲時無法追趕生長的身材矮小的2.5歲及以上兒童患者^[1]。 

在既有兒童生長激素缺乏癥（GHD）適應癥基礎上，此次三項新適應癥獲批使得諾澤優^®成為目前^*國內獲批適應癥最廣的長效生長激素， 進一步拓展了諾澤優^®在兒童生長障礙領域的治療覆蓋，為更多中國患兒帶來每周一次國際原研的長效治療創新選擇。

兒童身材矮小癥（short stature，SS）是一種受遺傳、表觀遺傳和環境等多種因素調控的疾病^[2]。很多SS如ISS、SGA矮小和NS矮小與GHD不同，并非由生長激素分泌不足引起^[2]。ISS是一組尚未明確病因，高度異質的矮小疾病的統稱，指身高低于同年齡、性別和種族的平均身高2個標準差（standard deviation，SD）或低于第3百分位數（P3，-1.88 SD）者，且出生身長、體重及身材比例均正常，未發現全身性、內分泌、營養、染色體異常或基因變異證據的矮小兒童^[2]。SGA指胎兒出生體重和/或身長低于同胎齡、同性別新生兒第10百分位數^[3]。NS是一種以特殊面容、身材矮小、先天性心臟病和胸廓畸形等為主要表現的常見遺傳綜合征，其發病主要與RAS-MAPK信號通路異常相關^[4]。以上三類疾病長期存在顯著未被滿足的診療需求，受到兒科內分泌領域的持續關注。

明確病因，精準施治，為中國患兒成長管理帶來更"優"選擇

華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院羅小平教授表示："兒童生長不僅是身高數值的變化，更是遺傳背景、內分泌功能、營養狀況及整體健康水平的綜合體現。面對矮小患兒，臨床應堅持系統評估與精準診斷，結合生長軌跡、骨齡發育及青春期進程等因素，明確病因并制定個體化管理方案。中國已成為全球生長障礙學科發展的重要力量，2026年參與發表了《International guideline on genetic testing of children with short stature》，該共識指出，越來越多曾被歸類為"特發性矮身材"的患兒可通過遺傳學檢測明確病因，實現從經驗診療向精準診療的轉變；對于ISS、持續性SGA相關持續性矮身材、Noonan綜合征等疾病人群，早期識別病因并開展個體化管理具有重要臨床價值。帕西生長激素在國內獲批三項新適應癥，為臨床提供循證治療新選擇，期待借助國內臨床實踐，推動兒童生長障礙規范化診療，幫助患兒把握干預窗口，為更多患兒創造更優成長未來，共同推動中國兒童健康事業邁向更高水平。"

長效賦能，持續獲益，讓更多患兒輕松堅持治療

首都醫科大學附屬北京兒童醫院鞏純秀教授強調："兒童生長障礙通常需要長期治療和持續隨訪，臨床獲益既取決于藥物療效和安全性，也與干預時機、劑量調整、規范監測及家庭治療依從性密切相關。針對ISS、SGA、NS患兒，需依據疾病特征、生長軌跡、骨齡及青春期發育狀態制定個體化階段性治療目標，并動態評估調整方案。帕西生長激素已成為國內獲批適應癥最廣泛的長效生長激素，有望減輕長期治療負擔，改善患兒治療依從性。新適應癥獲批是全新起點，后續仍需依托規范臨床應用、長期隨訪積累真實世界證據，持續提升國內兒童生長障礙整體管理水平。"

全球底蘊，煥新升級，全球適應癥最廣泛的長效生長激素

諾澤優^®（英文商品名：Sogroya^®）在全球已開展過23項臨床研究，是目前^*在美國獲批適應癥最廣且唯一擁有非生長激素缺乏癥（non-GHD）適應癥的長效生長激素^[5]。其療效及安全性在全球多中心、隨機、開放標簽、活性對照III期籃式研究REAL8中得以驗證，研究納入既往未接受生長激素治療的青春前期ISS、SGA或NS患兒。三個隊列的主要終點均為治療52周時的年化身高增長速度。研究結果顯示，在52周治療后，接受每周一次諾澤優^®治療的患兒（0.24mg/kg/周）獲得與每日生長激素治療相當的年化身高增長速度。其中，ISS患兒年化身高增長速度達到10.2 cm/年^[6]，SGA患兒達到11.0 cm/年^[7]，NS患兒達到10.4 cm/年^[8]，均達到研究主要終點，為不同病因所致兒童生長障礙的長效治療提供了循證醫學證據支持^[6]。其整體安全性表現與生長激素治療的已知安全性特征一致^[6-8]。

諾和諾德全球高級副總裁兼大中國區總裁蔡琰表示：

"隨著三項新適應癥獲批，諾澤優^®已成為國內獲批最多適應癥且唯一獲批SGA及NS適應癥的長效生長激素，進一步夯實了其全球長效生長激素的領航地位，是公司持續深耕生長激素領域的重要里程碑。未來，諾和諾德將繼續立足科學、堅持創新，以患者為中心，與中國兒童內分泌領域醫療衛生專業人士及社會各界攜手，推動兒童生長障礙的規范診療，幫助更多患兒獲得與其疾病特點和個體狀況相適應的成長支持。" 

關于諾和諾德

諾和諾德公司成立于1923年，是一家全球領先的生物制藥公司，總部位于丹麥。立足于在糖尿病領域的百年傳承，我們的使命是驅動改變，攜手戰勝嚴重慢性疾病。為達成這一目標，我們引領科研突破，擴大公司藥物可及性，并致力于預防及最終治愈疾病。諾和諾德在全球80個國家和地區擁有約6.79萬名員工，向全球約170個國家和地區提供產品和服務。諾和諾德中國官方網站：http://www.novonordisk.com.cn 

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特此聲明。

^*截至2026年9月