北京2026年9月4日 /美通社/ -- 異基因造血干細胞移植是當前治愈高危AML最有效的重要手段，但移植后復發仍是導致治療失敗的首要原因，發生率約20%~50%，一旦發生形態學復發，患者預后極差，2年生存率常低于20%。這些患者通常歷經多線治療，存在化療耐藥、臟器功能受損及持續血細胞減少等問題，治療選擇極為有限。如何快速、安全地實現疾病控制，并為患者創造二次移植的機會，是當前該領域面臨的重大臨床挑戰。
為回答這一問題，近日，陸道培醫院劉德琰主任團隊在國際權威期刊 《Transplantation and Cellular Therapy》 （美國移植與細胞治療學會官方會刊） 上發表了題為《Gemtuzumab Ozogamicin-Containing Salvage Strategies as a Bridge to Second Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Post-Transplant Relapsed AML》的研究成果。
該研究聚焦移植后復發急性髓系白血病（AML）這一治療難題提供了新的循證依據，證實了以CD33靶向抗體藥物偶聯物（ADC）吉妥珠單抗（GO）為核心的個體化挽救方案，能夠有效誘導深度緩解，并安全、可行地橋接至二次異基因造血干細胞移植（allo-HSCT），從而顯著改善這部分難治性患者群體的長期生存。第一作者為劉曉紅醫師，通訊作者為劉德琰主任。
研究回顧性分析了2021年9月至2025年3月期間在北京陸道培醫院和河北燕達陸道培醫院接受GO含挽救策略的34例移植后復發CD33陽性AML患者。GO給藥劑量為3 mg/m²/次，常規分次方案為第1、4、7天給藥，但根據疾病緩解情況、患者狀況和預期移植時機進行個體化調整。GO可單藥或與其他抗白血病藥物聯合應用，聯合方案包括維奈克拉、塞利尼索、去甲基化藥物或化療為基礎的方案。首次移植供者類型：HID占64.7%。
研究結果顯示：
1. 高緩解率，為二次移植創造機會
研究納入34例移植后復發的CD33陽性AML患者，中位年齡30歲，從首次移植到復發的中位時間僅6.2個月，提示以早期復發為主。44.1%在GO前已接受>7個化療方案，屬于極度經治人群。高危遺傳學特征常見（復雜核型64.7%，FLT3突變23.5%，KMT2A重排20.6%，NUP98重排11.8%，TP53突變11.8%）。
GO挽救治療后，總緩解率（ORR）達61.8%，其中58.8%（20/34）達到形態學完全緩解（1例CR，19例CRi），2.9%（1/34）達到部分緩解。更關鍵的是，在獲得CR/CRi的患者中，45.0%達到了MRD陰性獲得深度緩解。在達到CR/CRi的20名患者中，80.0%（16/20）成功橋接至二次allo-HSCT，從GO給藥到啟動預處理的中位時間僅為27天（21-44天），實現了快速、平穩的過渡。
2. 移植前MRD陰性——預后的決定性因素
在成功接受二次移植的CR/CRi患者中，1年總生存（OS）和無白血病生存（LFS）均達61.9%。更值得關注的是，移植前達到MRD陰性CR/CRi的患者，1年OS和LFS高達87.5%，而MRD陽性患者僅為33.3%（P=0.012）。這一結果強有力地表明，移植前深度緩解（MRD陰性）而非單純形態學緩解，是預測二次移植后生存的核心指標。
3. 安全性可控，移植時機靈活
GO相關肝毒性總體可控。ALT/AST升高發生率為61.8%，以1~2級為主（47.1%），≥3級為14.7%；高膽紅素血癥均為1~2級（29.4%），未見≥3級。二次移植后僅1例（5.6%）發生致死性肝竇阻塞綜合征/肝靜脈閉塞病（SOS/VOD）。
值得注意的是，盡管移植前血細胞減少常見（WBC <0.5×10?/L占55.6%，PLT <20×10?/L占38.9%），但這并不妨礙成功移植。探索性分析提示，GO治療后>30天移植的患者1年OS達85.7%，優于≤30天移植者的54.6%。
該研究具有鮮明的"道培特色"
入組患者群體復雜且高危，移植后早期復發比例高（中位復發時間僅6.2個月），且多數伴有復雜核型、TP53突變、FLT3-ITD等不良遺傳學特征，代表了真實世界中最棘手的治療群體。
針對這一難題，劉德琰主任團隊以陸道培醫院收治的移植后復發的CD33陽性急性髓系白血病（AML）患者為對象，系統評估了含吉妥珠單抗（GO）的個體化挽救方案，相關成果于2026年發表于國際權威期刊《Transplantation and Cellular Therapy》（美國移植與細胞治療學會官方會刊），并已在第52屆EBMT年會上進行壁報交流，充分體現了我院在移植后復發治療及靶向藥物臨床應用領域的深厚積累，也獲得了國際同行對單中心臨床研究質量的高度認可。
研究的關鍵發現
GO方案聯合個體化挽救策略可誘導深度緩解，并為治愈性二次移植創造可行的橋接機會；而緩解深度（即移植前微小殘留病，MRD狀態）而非單純形態學緩解，才是決定二次移植后結局的核心因素。MRD陰性達完全緩解（CR/CRi）的患者，1年總生存（OS）和無白血病生存（LFS）達87.5%，顯著優于MRD陽性患者（33.3%），提示對于已逃逸化療和移植物抗白血病效應的耐藥克隆，移植前徹底清除MRD是成功二次移植的根本前提。
這一發現為"以深度緩解為核心的橋接策略"提供了堅實的臨床證據，也明確指出了移植決策應主要依據疾病控制狀態而非外周血象恢復，為全球同道優化后復發AML的治療分層與決策提供了寶貴的道培實踐和中國數據。
近年來，陸道培醫學團隊始終堅持以臨床問題為導向，依托豐富的造血干細胞移植實踐經驗，推動臨床診療與科研創新的深度融合，在移植后管理、復發防治等領域不斷取得突破。未來，團隊將聚焦血液疾病診療中的關鍵問題，加強多中心協作，進一步驗證含GO方案的優化組合，力爭產出更多具有國際影響力的原創成果，持續提升臨床診療水平，為更多移植后復發的AML患者帶來長期生存的希望，也為廣大血液病患者提供更加精準、優質的醫療服務。
論文doi: https://doi.org/10.1016/j.jtct.2026.08.031
作者介紹：
劉德琰主任(副院長級)
陸道培醫院移植科
2006年畢業于軍事醫院科學院附屬解放軍307醫院，取得碩士學位(造血干細胞移植方向)，同年加入道培團隊。從事血液病及造血干細胞移植工作19年余，共計完成1200余例造血干細胞移植術，半相合移植最大年齡74歲，最小年齡1歲噬血細胞綜合征。深耕異基因造血干細胞移植治療各類惡性血液病：如急性髓系白血病（AML）、急性淋巴細胞白血病（ALL）、骨髓增生異常綜合征（MDS）、難治復發非霍奇金淋巴瘤（NHL）等。以及異基因造血干細胞移植治療各類非惡性血液疾病：如范可尼貧血（Fanconi）、先天性角化不良（DC）、先天性純紅細胞再生障礙性貧血、獲得性重型再生障礙性貧血（SAA）、陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）等。對CART橋接首次或二次移植、三次移植技術積累了豐富經驗。較早開展異基因造血干細胞移植治療多種罕見病工作，包括家族性噬血細胞綜合征（FHL）、慢性活動性EBV感染（CAEBV）、朗格漢斯組織細胞增多癥（LCH）、X連鎖慢性肉芽腫（CGD）、先天性免疫缺陷、母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）等。熟練掌握自體造血干細胞移植術治療多發性骨髓瘤、分期早非霍奇金淋巴瘤、POEMS綜合征等。在《Int J Lab hematol》、《Annals of Hematology》、《中華血液學雜志》《臨床血液學雜志》、《白血病?淋巴瘤》發表多篇文章，多次在國際學術會議APBMT，EBMT和中國血液學年會墻報展示。
劉曉紅 醫師
北京陸道培醫院移植科
2018年畢業于河北醫科大學第二醫院并取得碩士學位，畢業后加入陸道培醫療團隊工作至今。對血液系統常見病，包括急性淋巴細胞白血病、急性髓系白血病、再生障礙性貧血、骨髓增生異常綜合征、淋巴瘤、特發性血小板減少性紫癜等的治療積累了豐富的臨床經驗，并熟練處理造血干細胞移植患者移植后如GVHD 、移植物功能不良、TMA等常見并發癥。多次在國際學術會議 ASH，EBMT墻報展示。
