上海2026年9月11日 /美通社/ -- 近日，恒瑞醫藥收到國家藥品監督管理局通知，其自主研發的1類創新藥1類創新藥恒曲®（海曲泊帕乙醇胺片）新增適應癥獲批，用于既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發免疫性血小板減少癥（ITP）≥6歲的兒童患者，使血小板計數升高并減少或防止出血。本品僅用于因血小板減少和臨床情況導致出血風險增加的ITP患者。
海曲泊帕于2021年獲批用于慢性ITP成人患者，此次獲批的新適應癥進一步拓展至≥6歲兒童，標志著我國6歲及以上兒童ITP領域迎來首個中國自主研發的口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），將為更多兒童 ITP 患者治療提供新的口服治療選擇。
海曲泊帕新適應癥獲批，兒童慢性ITP治療添新選擇
原發免疫性血小板減少癥是一種獲得性自身免疫性出血性疾病。患者的免疫系統異常攻擊血小板，同時血小板生成也可能受到影響，患兒可出現皮膚出血點、淤青、鼻出血或牙齦出血等癥狀。約75%的患兒可在6個月內自發緩解，但仍有10%至20%進展為慢性ITP（病程 >12個月）；在10歲及以上患兒中，慢性化比例可達47%。
兒童ITP的治療并不是單純追求血小板計數"恢復正常"，而是要在控制出血風險、減少治療副作用和維持正常學習生活之間取得平衡，治療方案的制定遵循個體化原則，盡量采用有限期治療，實現疾病長期緩解。在臨床實踐中，糖皮質激素和靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）作為一線治療，長期使用存在不良反應多、復發率高、持續時間有限等局限，多數患兒仍需進入二線治療。
目前，TPO-RA已被推薦為ITP治療的重要藥物。海曲泊帕作為中國首個自主研發的口服TPO-RA，通過激活TPO受體依賴的STAT、PI3K和ERK信號轉導通路，刺激巨核細胞增殖和分化，從而促進血小板生成。經過創新分子結構優化，海曲泊帕為長期用藥提供了安全性基礎。同時，與注射制劑相比，口服給藥可減少部分患兒對注射的畏懼，也為需要較長時間管理的家庭提供更多便利。
此次新適應癥獲批是基于一項在兒童和青少年原發免疫性血小板減少癥患者中評價海曲泊帕的有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、及開放性的Ⅲ期研究（HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED）。研究結果顯示，第10周海曲泊帕組血小板≥50×10^9/L應答率為61.4%，安慰劑組為9.7%；第5至12周，在無需挽救治療的情況下將血小板計數維持在50×10^9/L及以上至少6周的持續應答率，海曲泊帕組為43.9%，安慰劑組為0%。在24周的隨訪期內，海曲泊帕組中位最長持續應答時間為44.5天，中位累計持續時間達85.0天。
安全性方面，治療期內，海曲泊帕總體不良事件發生率與安慰劑組相當。在≥3級不良事件發生率方面，海曲泊帕組低于安慰劑組。海曲泊帕肝臟耐受性良好，無永久停藥事件，且未觀察到血栓、骨髓纖維化事件。
關于海曲泊帕乙醇胺片
該產品是中國首個自主研發的非肽類口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），于2021年在中國獲批上市，適用于既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者；以及對免疫抑制治療（IST）療效不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）成人患者，以上適應癥均已納入醫保目錄。2025年，海曲泊帕專利被授予中國專利金獎。2026年3月獲批聯合免疫抑制治療適用于15歲及以上初治SAA患者。2026年9月獲批2項適應癥：1.用于既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性ITP≥6歲的兒童患者。2.用于實體瘤化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥（CTIT）成人患者。此外，海曲泊帕乙醇胺片用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應癥已獲美國FDA孤兒藥資格認定。
